靶向诺奖信号通路！罗沙司他在美国递交新药申请

生物圈简报

每个工作日更新

**时间 追踪生物技术行业热点

12月24日 ，美国FDA宣布，批准艾尔建公司开发的降钙素基因相关肽受体拮抗剂Ubrelvy上市，用于急性治疗偏头痛。这是FDA批准的**款口服CGRP受体拮抗剂，代表着治疗这一顽疾的新药物类型。

12月24日 ，罗氏和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的**推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17亿美元的里程碑付款。根据Vantage的报道，这是迄今为止，细胞和基因疗法领域针对一个在研项目的**授权许可。

12月24日 ，珐博进公司宣布，已经向美国FDA递交了该公司与安斯泰来和阿斯利康联合开发的“first-in-class“低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂罗沙司他的新药申请（NDA），治疗因慢性肾病而引起贫血的透析/非透析患者。此前，roxadustat已经在**获批上市，治疗因慢性肾病而引起贫血的患者。值得一提的是，该药的靶点“氧感知通路”在今年10月刚刚获得诺贝尔奖。

12月24日 ，FDA批准了卫材的orexin受体拮抗剂DAYVIGO用于成人失眠治疗。这个决定是根据两个安慰剂对照的三期临床试验结果，在一个6个月长三期临床中5毫克、10毫克两个剂量DAYVIGO比安慰剂显著缩短病人自己感觉入睡时间。另一个较短试验（一个月）比较DAYVIGO在老年患者（女>55岁、男>65岁）与安慰剂或标准疗法对仪器检测睡眠时间的影响，结果两个剂量的DAYVIGO击败安慰剂、但未能击败对照药物。长期安全性试验显示这个药物没有停药反弹、常见副作用是困倦。DAYVIGO将在90天内上市。

12月24日 ，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请，治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的**份血友病基因疗法上市申请。今年11月，BioMarin刚刚向欧洲药品管理局递交valoctocogene roxaparvovec的上市许可申请。

生物潮讯 / 近日，武汉禾元生物科技股份有限公司（以下简称“禾元生物”）的植物源重组人血白蛋白注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，同意在美国进行临床研究。这是****个在美国批准进入临床的血液制品，也是国际上**个植物体系表达进入临床的血液制品。禾元生物作为植物生物反应器生产生物医药领域的倡导者，将出席于2020年9月11-13日举办的广州国际生物技术大会！

新闻来源网络，涉及版权请联系，侵删