终于！科学家们撬动了这块癌症治疗的硬骨头

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2020年1月3日，德琪医药宣布，**台湾卫生福利部食品药物管理署(TFDA)于近日批准PAK4/NAMPT双靶点口服调节剂ATG-019启动Ⅰ期开放性临床试验。

本期试验旨在评估ATG-019(PAK4/NAMPT双靶点抑制剂)在晚期实体肿瘤或非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和耐受性，通过ATG-019单药治疗和ATG-019联合niacin ER（维生素B3/菸碱酸）治疗，评估在无标准治疗的晚期实体肿瘤或非霍奇金淋巴瘤中的Ⅰ期研究。

2020年1月2日，百济神州宣布于2019年10月31日与安进公司达成的全球肿瘤战略合作已获得公司股东批准并满足其他成交条件，该项合作正式生效。同时，安进公司已完成收购百济神州约20.5%的股份。

1月2日，山东步长制药股份有限公司（以下简称“步长制药”）发布公告称，步长制药全资子公司山东步长神州制药有限公司（以下简称“步长神州制药”）近日收到国家卫生健康委医药卫生科技发展研究中心下发的《关于重大新药创制科技重大专项2019年度实施计划立项课题的通知》。其参与的课题“创新抗体药物新品种研发及其关键创新技术体系建设”获得立项支持。

今天《科学》杂志在线发表的一篇论文上，科学家们就找到了这样一种只属于癌细胞的“导航地址”。这个地址叫做CLDN6，本身是在细胞表面表达的一种蛋白，能让细胞紧紧地贴在一起。有意思的是，CLDN6在胚胎发育的过程中特别多，但在成年之后，它们的含量就会急剧下降。研究人员们分析了健康成年人的50多种不同的组织类型，发现里头都没有CLDN6。

有意思的是，在卵巢癌、肺癌以及子宫癌等实体肿瘤里，CLDN6的水平特别高。也就是说，在成年人里，如果能让免疫细胞导航到CLDN6的位置，就能大概率对这个地址背后的癌细胞进行攻击。

▲针对CLDN6的导航仪（图片来源：参考资料[1]）

研究人员们正是这么做的。他们开发了一种全新的CAR-T疗法，其中的导航仪针对的就是CLDN6。在体外实验里，科学家们确认，这种疗法的确可以有效杀伤带有CLDN6的癌细胞。更关键的是，它不会“走错路”，“串门”到表达CLDN3、CLDN4、CLDN9的细胞上，所以它对癌细胞的攻击很有专一性。

而如果通过基因编辑的方法，把癌细胞上的CLDN6“门牌”给拆走，这种细胞疗法也就失去了攻击癌细胞的本领。这些结果也表明，它的确是按照研究人员们的设计，通过寻找CLDN6，对癌细胞发起攻击。

▲治疗的短短2周后，小鼠的肿瘤（红色）就完全消退（图片来源：参考资料[1]）

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