基因治疗市场爆发！2025年市场规模将超305.4 亿美元
2015年以来，全球基因治疗行业加快发展，不断取得突破性进展。特别在2017年以后，随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市，基因治疗行业迅猛发展，成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。
基因疗法是通过基因工程技术外源导入正常基因或修饰、操纵基因的表达等方式，来治疗由于基因缺陷或者表达异常而引起的疾病。基因治疗的发展历程始于1990年9月14日，当时的一项临床试验开始治疗**个腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）患者。
基因治疗发展史
图片来源：和元生物招募股书
全球基因疗法爆发式增长
上市在售14款；临床在研1300余项
随着基因治疗发展，基因治疗产品采用的载体安全性和有效性逐渐提升，陆续有多款基因治疗产品获批上市，据药智网不完全统计，截止目前，全球已批准上市在售的基因治疗药物共有14款。2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。
全球获批上市在售的基因治疗药物
数据来源：药智数据、FDA、EMA等
（注：以上数据为不完全统计，如有疏漏，欢迎补充）
其***已有2款国产基因治疗产品上市，分别是重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生）和重组人5型腺病毒注射液（商品名：安柯瑞）；值得提及的是，今又生由深圳市赛百诺公司研发，于2003年获CFDA批准上市，为全球首个抗肿瘤基因治疗产品。
此外，目前国内进展最快的是复星凯特的CAR-T产品——益基利仑赛注射液，系由复星凯特从美国KitePharma引进Yescarta技术，并获授权在**进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞产品，其上市申请于2021年1月12日进入行政审批阶段。
与此同时，在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自2015年起呈现爆发式增长。据ASGCT的数据，截至2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1,300项；其中约25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。
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全球基因治疗市场规模将超300亿美元
**成为仅次于美国的第二研究大国
弗若斯特沙利文分析，预计到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元，**将达到178.9亿元。
另据ASGCT数据，截至2020年底，美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过650项；其次为**，累计超过300项。**已成为了基因疗法药物研发主要市场之一，临床研究数量仅次于美国，位居全球第二。
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此外，据药智数据不完全统计，截至目前，国内已约有国内已约有20余项基因疗法进入临床阶段，适应症主要集中在罕见病以及黑色素瘤等实体肿瘤疾病上。国内基因治疗药物研发公司有博雅基因、复星凯特、传奇生物、药明巨诺等，多数专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞疗法。
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复星凯特和药明巨诺的两款CAR-T药物益基利仑赛和瑞基仑赛已提交上市申请，且分别获得优先审评和突破性疗法认定，益基利仑赛已进入在审批状态，有望成为国内首款获批的CAR-T疗法。
尽管目前国内获批的基因疗法与国际上有一定的差异，但目前国内基因疗法正在崛起，相关药物的临床研究正在如火如荼的进行中，预计未来将还会不断有新的基因治疗药物登记研发，临床研究阶段也会不断向前推进，可以预见，不远的未来基因疗法将加速降落国内市场。
数据与信息来源：药智网、药智数据、ASGCT数据、和元生物招募股书等公开信息与数据
https://news.yaozh.com/archive/34217.html