重磅！传奇生物新突破！CAR-T疗法获批二线适应症
当地时间2024年4月5日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药1。CARVYKTI®是首个且**获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原 (BCMA) 靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。
黄颖 博士｜PROFILE
传奇生物首席执行官
CARVYKTI®适应症的扩大有望改变多发性骨髓瘤的治疗格局，为医生和患者提供了一种可在早期治疗方案中使用的个性化免疫疗法。多发性骨髓瘤是一种无法治愈且不断进展的血液肿瘤，会导致患者复发并产生耐药，因此亟需创新的治疗选择。我们致力于改善血液肿瘤患者的生活质量，并持续努力开发出能够为患者带来治愈希望的细胞疗法。
FDA的批准是基于CARTITUDE-4研究的积极结果，该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比，CARVYKTI®能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS），该结果具有统计学和临床意义。此次批准是在肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致推荐（11比0）支持CARVYKTI®的前线治疗后获得的。
Surbhi Sidana 博士｜PROFILE
斯坦福大学医学院血液和骨髓移植及细胞疗法医学助理教授、医学博士
CARTITUDE-4研究结果表明，对于既往经历一到三次治疗后复发的患者，输注西达基奥仑赛比持续用标准疗法治疗具有显著的临床获益。此次FDA批准扩大西达基奥仑赛的适应症范围，将会使更多患者在治疗过程中更早获得这种创新疗法。
Birk Vanderweeën｜PROFILE
传奇生物全球生产与供应高级副总裁
此次扩大适应症的批准证实了对CARVYKTI®日益增长的需求，意味着更多患者将获得这一改变生活的个性化疗法。为了确保能够满足对定制化疗法持续增长的需求，我们的全球制造团队和合作伙伴已经扩大了产能，并专注于进一步扩大运营规模，以确保患者能够获得CARVYKTI®。
PharmSnap数据库显示，截至目前，全球处在临床试验阶段的CAR-T产品数量超过500个，来自中国的研发机构超过200家，约占全球CAR-T研发机构的50%。
有业内人士指出，CAR-T疗法被用于癌症的前线治疗，不仅意味着更多患者能够在早期接受到更优的治疗方案，还是药企实现营收增长的重要途径。传奇生物2023年年报显示，凭借着**的疗效和安全性，CARVYKTI®在美国地区2023年创造了4.69亿美元的销售收入，占其总体营收的94%。
总的来说，此次CARVYKTI®获批二线治疗MM适应症，成为了传奇生物甚至是整个CAR-T行业的里程碑事件。
内容来源：传奇生物、同写意
图片来源：传奇生物
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