停止使用标准治疗！CAR-T细胞疗法让多种自身免疫疾病患者症状缓解

2月20日，Cabaletta Bio公司宣布了RESET临床开发项目中首批10例接受CAR-T细胞疗法resecabtagene autoleucel（rese‐cel，前称CABA‐201）治疗的自身免疫疾病患者的最新数据。疗效数据显示，多位患者在停止使用免疫抑制药物的情况下，获得或加深症状缓解。

Cabaletta公司目前正在RESET临床开发项目中评估rese‐cel，该项目涵盖六项公司主导的1/2期临床试验，涉及风湿病学、神经病学及皮肤病学等治疗领域。截至2025年1月8日，RESET‐Myositis、RESET‐SLE和RESET‐SSc试验中共有10例患者接受了rese‐cel治疗，并获得足够随访数据以供评估。主要获得以下关键信息：

在RESET‐Myositis试验中，第1例成年皮肌炎（dermatomyositis）患者在输注rese‐cel后3个月，在停用所有免疫抑制剂及逐渐减少类固醇治疗的情况下，保持了显著的总改善评分（TIS）的提升，显示出针对难治性肌炎患者在无药物治疗下实现缓解的潜力。此外，前2例免疫介导性坏死性肌病（IMNM）患者的初步临床应答呈现出逐渐改善，与已发表的学术数据一致，提示不同肌炎亚型的应答动力学可能存在差异。

在RESET‐SLE试验中，4例系统性红斑狼疮（SLE）患者中有3例在最近随访时达到了症状缓解（remission）的标准。而在狼疮性肾炎（LN）患者队列中，首例接受rese‐cel治疗的患者达到了完全肾脏缓解（CRR）。包括上述患者在内的全部6例SLE及LN患者在数据截止时均在停用所有免疫抑制剂及类固醇的情况下表现出临床缓解。

在RESET‐SSc试验中，接受rese‐cel治疗的首例重度硬皮病患者在输注rese‐cel后3个月时，在停用所有疾病特异性治疗的情况下，身体各处越来越多的区域显示出皮肤症状的改善，且伴有肺功能的改善。

Rese‐cel在输注后**个月内持续表现出对外周B细胞的深度清除。通过一例系统性硬化症患者的淋巴结活检证实，其组织内B细胞的清除与血液循环中深度清除情况一致。新生B细胞通常在输注后约2个月开始重新出现。

安全性方面，在首批接受rese‐cel治疗且至少随访1个月的10例患者中，90%的患者未出现细胞因子释放综合征（CRS）或仅出现1级CRS，且90%的患者未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征。

Rese‐cel是一款靶向CD19的在研CAR-T细胞疗法，针对在自身免疫疾病中起到重要作用的B细胞。通过一次输注，rese‐cel旨在短暂且深度清除外周循环及组织内所有CD19阳性细胞。这一方法有望重置免疫系统，并在患者中实现深远的临床缓解，而无需长期持续治疗。

来源：网络

免责声明：文章版权归原作者所有，转载仅为交流学习。文章内容为作者个人观点，并不代表本公众号的立场。本文内有未注明出处的信息、图片或素材，如无意中侵犯某方的知识产权，请联系我们删除。

BTE第9届国际生物技术大会暨展览会将于2025年6月16-18日在广州·广交会展馆B区盛大举行。聚焦生物制药、细胞治疗、体外诊断、基因技术、医学检验等领域的前沿技术与应用，是粤港澳大湾区一年一度备受举荐的生物产业盛会，已形成规模和极大的影响力，预计将有300+国内外品牌企业闪亮登场以及25,000+专业观众到场，同期将举办多场高峰论坛，致力打造一个高水平科技创新载体和平台。

生物医药展会,科学仪器及实验室装备展,医药原料展,生物展会,生物医疗展会,生物科技展会,实验室设备展,生物制品展会,生物技术展,仪器设备展,试剂耗材展会,抗体药物与新药研发创新论坛,创新生物药与细胞治疗进展论坛,分子诊断和伴随诊断论坛,基因测序应用发展论坛。