2024年度药品审评报告出炉：批准创新药48个、罕见病用药55个、儿童用药106个

2025-03-21 15:37

3月18日，《2024年度药品审评报告》（以下简称《报告》）发布。

近年来，我国医药研发创新活力显著增强。据统计，2018年至2024年，我国已累计批准上市创新药197个；每年批准上市的创新药数量呈现稳步增长的态势，已经由2018年的11个上升至2024年的48个。《报告》显示，2024年全年批准48个1类创新药、89个境外已上市境内未上市药品，涵盖肿瘤、神经系统疾病、内分泌系统疾病、抗感染等近二十个治疗领域。

《报告》系统分析了药品注册申请受理、审评审批等情况。从《报告》来看，我国药品注册申请申报量持续增长，新药好药加快上市，药品研发技术指导原则体系更加贴近当下、贴近前沿、接轨国际。国家药监局已采纳实施了全部71个国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则，实施和遵循情况与欧美日等ICH其他国际监管机构成员的实施水平趋同。

药品创新研发活跃

《报告》显示，2024年，国家药监局药审中心（以下简称药审中心）受理各类注册申请19563件（以受理号计，下同），同比增加5.73%。其中药品制剂注册申请17476件，含技术审评类注册申请15318件、同比增加16.46%，且中药、化学药品、生物制品的注册申请均保持增长。

技术审评类药品注册申请数据显示出药品创新研发的蓬勃态势。以注册申请类别统计，15318件注册申请中含新药临床试验申请（以下简称IND）3073件、验证性临床试验申请247件、新药上市许可申请（以下简称NDA）549件，均同比增加。具体到各药品类型，也显现出创新研发的积极踊跃。例如，2407件中药注册申请中，IND 100件、同比增加33.33%，包括创新中药80件（71个品种），改良型中药19件（16个品种），同名同方药1件（1个品种）；NDA 40件、同比增加53.85%，包括创新中药11件（11个品种），改良型中药1件（1个品种），古代经典名方中药复方制剂28件（17个品种）。

2024年，药审中心审结各类药品注册申请共18259件、同比增加16.20%。其中16117件药品制剂注册申请中，含技术审评类注册申请13913件。《报告》分析了各药品类型注册申请审结情况，显示出研发重点所在。

——批准中药IND 61件，涉及12个适应症领域，其中呼吸、消化药物占比39.34%。建议批准中药NDA 14件，涉及6个适应症领域，其中呼吸药物占比28.57%。

——批准化学药品IND 1652件，排名前三的适应症及其占比依次为：抗肿瘤药物，占比41.89%；皮肤及五官科药物，占比11.08%；内分泌系统药物，占比6.84%。建议批准化学药品NDA 204件中，排名前三的适应证及其占比依次为：抗肿瘤药物，占比36.27%；内分泌系统药物，占比10.78%；神经系统疾病药物，占比9.31%。

——批准治疗用生物制品IND 985件，排名前三的适应症与化学药品IND情况一致，依次为抗肿瘤药物占比55.43%、皮肤及五官科药物占比10.66%、内分泌系统药物占比7.31%。建议批准治疗用生物制品NDA 168件，其中，抗肿瘤药物占比37.50%，内分泌系统药物占比15.48%，血液系统疾病药物占比12.50%。

加快新药好药上市

《报告》直观呈现了2024年创新药、罕见病用药、儿童用药等批准情况。新药好药的加快上市，为患者提供了更多的用药选择。

《报告》显示，2024年全年批准上市1类创新药48个品种，其中17个品种通过优先审评审批程序批准上市，11个品种附条件批准上市，13个品种在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。

全年批准罕见病用药55个品种（未包括化学药品4类仿制药），其中20个品种通过优先审评审批程序得以加快上市，2个品种附条件批准上市。

全年批准儿童用药106个品种，包含71个上市许可申请，其中20个品种通过优先审评审批程序得以加快上市；另批准35个品种扩展儿童适应症。

全年批准境外已上市境内未上市的药品89个品种，其中64个为首次批准上市，25个为已上市药品增加适应症。

《报告》还梳理了短缺药品、鼓励研发申报儿童药品等药品供应保障情况。

2024年，药审中心共建议批准“国家短缺药品清单”内药品117件（21个品种）。近五年累计建议批准短缺药品共226件（30个品种），涉及循环、电解质、神经、肿瘤和生殖等12个治疗领域，有效保障了短缺药品的供应。

2024年，药审中心建议批准鼓励研发申报儿童药品清单内的儿童用仿制药17件（14个品种）。近五年累计建议批准鼓励研发申报儿童药品清单内的儿童用仿制药59件（26 个品种），涉及神经、抗肿瘤、内分泌等8个治疗领域。

药审中心通过药品加快上市注册程序，加强与申请人的沟通交流，缩短药物研发与技术审评时间，加快临床急需新药好药上市。

《报告》指出，2024年共收到突破性治疗药物程序申请337件，同意纳入91件（84项适应症），较2023年增加30.00%。自2020年《药品注册管理办法》实施以来，累计纳入突破性治疗药物程序294件（246项适应症），排名前三的分别为抗肿瘤药物、神经系统疾病药物及抗感染药物。

2024年共有37件药品注册申请（27项适应症）附条件批准上市，其中18项适应症为首次批准上市，9项适应症为已上市药品增加适应症。同时，在2024年，共有9项附条件批准的适应症完成确证性研究，转为常规批准。

自2020年《药品注册管理办法》实施以来，共有187件药品注册申请（135项适应症）附条件批准上市，其中抗肿瘤药物占比82.22%。共有28项附条件批准的适应症完成确证性研究，转为常规批准。

2024年共纳入优先审评审批注册申请124件（88个品种），同比增加14.81%。按照优先审评审批程序批准110件注册申请（74个品种）上市，同比增加29.41%。

自2020年《药品注册管理办法》实施以来，共有496件药品注册申请纳入优先审评审批程序，包括抗肿瘤药物、皮肤及五官科药物、内分泌系统药物等，其中抗肿瘤药物占比最多，为42.54%。

促进产业高质量发展

《报告》呈现了药品研发与审评沟通交流、药品研发技术指导原则、药审中心实施药品监管科学等情况，展现了服务行业高质量发展的多个侧面。

《报告》显示，药审中心2024年办理沟通交流会议申请4912件，为1575家企业的3551个品种提供了沟通交流服务。接收一般性技术问题咨询16156个，为3590家企业解答一般性技术问题咨询15449个。按程序形成并发布7批共31个常见一般性技术问题解答，涵盖了注册受理、技术审评等方面。

药审中心新发布指导原则73个，涉及放射性药物、细胞和基因治疗产品、中药、罕见病用药、儿童用药等产品，体现了聚焦国际前沿技术领域、推动符合中医药特点的技术标准体系建设、解决药物研发常见共性问题、加大力度解决特殊群体的用药需求问题等审评标准体系建设思路。截至2024年底，我国累计发布药品技术指导原则达555个。

2024年，国家药监局成功连任新一届ICH管委会成员。自2017年加入ICH以来，国家药监局在新药研发及注册技术标准与国际规则接轨方面取得了长足进步。根据2024年监管科学创新中心（CIRS）调查结果，国家药监局实施和遵循ICH指导原则的情况较2021年相比成效显著，与欧美日等其他国际监管机构成员实施和遵循的程度趋同。在实施ICH指导原则的同时，国家药监局深度参与国际监管规则的制定，及时跟进ICH协调议题内容的技术交流与探讨，适时分享中国药品监管经验，获得了国际各方的肯定。

在推动监管科学研究方面，药审中心聚焦国际药品监管前沿技术，结合国家科技发展战略要求，依托药品监管科学全国重点实验室、“中国药品监管科学行动计划”平台，组织实施38项药品监管科学研究，着力指导药物研发新技术应用、助力药物研发新工具的应用、满足临床需求和疾病治疗、完善科学监管工具。

在此过程中，药审中心持续强化协同创新，完善合作机制，凝聚行业顶尖研究力量，与28家产学研监机构合作开展前沿技术研究以及重大创新项目的研审联动，促进创新成果转化。值得一提的是，药审中心积极探索战略层面“研审联动”机制——探索与行业顶尖研究机构建立持久的学术合作关系，共同开展药品监管科学研究，适应日新月异的科学技术发展，更好地利用新技术指导监管决策，尤其是承担国家战略科技任务的组织，从而促进创新产品转化，服务国家科技发展战略。

来源：中国食品药品网

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