仅需一次给药！国内首款 AAV 基因治疗新药获批上市，治疗血友病
4 月 10 日，NMPA 官网显示，信念医药的 1 类新药波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于治疗血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。
这是国内首个获批上市的 AAV 基因治疗药物，也是首个针对罕见病的基因治疗药物，曾先后被 NMPA 纳入突破性疗法和优先审评通道。
截图来源：NMPA 官网
信念医药是国内 AAV 基因治疗先驱。BBM-H901 是该公司管线内首款商业化上市的新药，具有里程碑意义，有望成为** B 型血友病基因疗法。
截图来源：Insight 数据库，下同
受试者平均 ABR为 0.6（95%Cl: 0.18-1.99），显著低于优效性界值 5.0（国内预防治疗人群确定的 ABR）； 输注后第 52 周，平均 FIX 活性达到 55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；输注后第 3 天，平均 FIX 活性已经升至 49.70 IU/dL（一期法SynthASil）； 52 周 FIX 药物的平均输注次数，从治疗前的 58.2 次（SD 30.67）降至治疗后的 2.9 次（SD 10.71）。21 例受试者（80.8%，21/26）在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的 1.1（SD 1.2）降至治疗后的 0； 无严重不良事件、无 FⅨ 抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无 3-4 级不良事件。
除本次获批的 BBM-H901 之外，信念医药还有 5 款临床阶段新药在研，均为基因治疗药物，适应症覆盖 A 型血友病（BBM-H803）、杜氏肌营养不良症（BBM-D101）、帕金森病（BBM-P002）、人乳头瘤病毒感染（BBM040）等。
其中，BBM-D101 已经获得美国 FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定；BBM-H901 和 BBM-H803 注射液也获得美国 FDA 授予的孤儿药认定。
编辑：ccai 来源：Insight数据库
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