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19亿美元!礼来达成RNA编辑疗法合作协议,开发单基因肾病新药

2026-06-05 16:14

6月3日,波士顿,Ascidian Therapeutics是一家寻求通过重写RNA治疗人体疾病的生物技术公司,宣布与礼来公司达成全球研究合作和许可协议,以发现和开发未披露靶点的单基因肾病的RNA疗法,并可选择扩展到其他靶点。


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Ascidian的RNA外显子编辑器能够在千碱基尺度上编辑多个完整的外显子,以修复导致疾病的遗传指令。Ascidian的RNA外显子编辑器旨在解决大基因或具有高突变方差的基因,扩大了遗传药物的界限。


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Ascidian Therapeutics总裁兼首席执行官Michael Ehlers博士表示:“礼来和Ascidian认为,患有严重单基因肾病的患者应该得到有效的治疗选择,基于RNA的方法是治疗这些疾病的一种令人信服的策略。


RNA外显子编辑使我们能够在不改变DNA的情况下从源头重写基因,为长期无法企及的疾病打开大门。结合礼来公司的遗传医学专业知识,我们的目标是大大减轻遗传性肾病的负担。”


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根据协议,礼来公司将获得Ascidian RNA外显子编辑技术的**、靶向特定权利,用于未披露的肾脏疾病靶点。Ascidian将领导发现和选定的临床前活动,礼来公司负责额外的临床前工作、临床开发、制造和商业化。Ascidian有资格获得高达19亿美元的收入,包括预付款、开发和商业里程碑付款,以及全球商业销售的特许权使用费。Ascidian保留独立或与其他合作伙伴在肾脏中追求其他靶点的权利。


已知有60多种遗传性疾病会影响肾脏,目前有350多万美国人患有严重的遗传性肾脏疾病。这些疾病通常是由大基因突变或具有异质突变的基因突变引起的,这些突变是现有技术无法解决的。通过使用细胞的天然RNA剪接机制重写RNA,而无需修改基因组或引入外源酶,Ascidian的RNA外显子编辑器旨在结合基因治疗的持久性,同时大幅降低在这些情况下与直接DNA编辑和基因替换相关的风险。



*来源:Medaverse
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