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首个短疗程口服MS药物！默克Mavenclad(克拉屈滨片)获批治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)
2019-03-28 16:39
德国默克（Merck KGaA）近日宣布，Mavenclad（cladribine，克拉屈滨片剂）获瑞士医疗产品管理局（Swissmedic）批准，治疗高度活跃的复发缓解型多发性硬化症（RRMS）。Mavenclad是首个在2年内最多口服20天可提供长达4年疾病控制的RRMS药物。
默克生物制药业务全球研发主管Luciano Rossetti表示，“瑞士医疗产品管理局对Mavenclad的批准，对于患有高度活跃的RRMS瑞士患者而言是个好消息。这些患者的治疗选择有限，Mavenclad目前已在全球52个国家获得批准，该药是一种重要的新疗法，具有新的机制，是瑞士批准用于治疗RRMS的首个短疗程口服药物。”
Mavenclad在疾病活动的关键指标（包括残疾进展、年复发率和磁共振成像(MRI)活动）中已证明了长达4年的持久临床疗效。Mavenclad的批准基于超过10000患者年的数据，临床试验项目中包括2700多名患者，一些患者的观察期长达10年。临床开发项目包括来自3项安慰剂对照III期临床试验（CLARITY[关键疗效研究]、CLARITY EXTENSION、ORACLE MS）、II期ONWARD研究的数据，以及来自8年前瞻性注册研究PREMIERE的长期随访数据。这些研究的疗效和安全性结果确立了Mavenclad完整的效益风险特征。
来自2年III期CLARITY研究的事后分析数据表明，在高疾病活动度患者中，与安慰剂相比，Mavenclad将年复发率降低了67%、将6个月确定的扩展残疾状态量表（EDSS）进展风险降低了82%。如III期CLARITY EXTENSION研究所示，在第3年和第4年，不需要进一步的Mavenclad治疗。Mavenclad具有良好的安全特征，在一些患者中有长达10年的观察，并且在多发性硬化症（MS）中没有进行性多灶性白质脑病（PML）的报告。临床上最相关的不良反应是淋巴细胞减少和带状疱疹。在使用Mavenclad治疗之前和治疗期间，必须评估淋巴细胞计数。Mavenclad禁止在某些人群中使用，包括免疫功能低下的患者和孕妇。
Mavenclad的活性药物成分cladribine是一种嘌呤类似物，它是一种靶向淋巴细胞的合成化疗药物，可以选择性抑制免疫系统。它在化学结构上模仿了腺苷，从而抑制腺苷脱氨酶，干扰了细胞合成DNA的能力。cladribine只由淋巴细胞激活，非激活的cladribine会很快从所有其他细胞中移除。
Mavenclad是一种短疗程口服疗法，选择性和周期性靶向被认为是复发型多发性硬化症（RMS）病理过程中不可或缺的淋巴细胞。在2017年8月，Mavenclad获欧盟28个国家批准治疗RMS，该药目前已在50多个国家批准。在美国，Mavenclad尚未批准任何用途。