首款膀胱癌靶向疗法获批后 FDA推出首个FGFR突变诊断设备

近日，除了强生旗下杨森制药Balversa（erdafitinib）获得加速批准成为转移性膀胱癌的**款靶向治疗外，美国食品药品监督管理局（FDA）还批准了Qiagen公司伴随诊断测试设备，以检测成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变相关的尿路上皮癌。

Qiagen公司4月12日宣布，将推出新型therascreen FGFRRGQ RT-PCR试剂盒（thecreencreen FGFR Kit）作为伴随诊断，帮助指导使用强生开发的新批准FGFR激酶抑制剂Balversa（erdafitinib）。该试验将有助于鉴定尿路上皮癌患者成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中是否有改变。

Balversa作为转移性膀胱癌患者获批的**种靶向疗法，据估计可能会使杨森制药及其母公司强生获得数十亿美元的销售业绩。该激酶抑制剂被批准用于之前接受过化疗、伴有FGFR2或FGFR3基因突变的晚期或转移性膀胱癌。该伴随诊断试剂盒与强生的靶向药物同样具有开创性，therascreen PCR试剂盒是首个获批用于在癌症适应症中指导FGFR基因突变相关疗法的诊断。该检测套件将在Qiagen公司的Rotor-Gene Q MDx上运行，这是其模块化QIAsymphony系列自动化仪器的一部分，并且拥有哥伦比亚大学体外诊断使用的**许可。

据Qiagen公司分子诊断业务负责人Thierry Bernard称，Qiagen公司将通过其“Day-One Lab Readiness计划”在实验室为相应的患者进行诊断和测试，准备计划包括早期工作流程准备、员工培训和目前靶向癌症治疗所需的新分子诊断验证。本月早些时候，Qiagen还与独立试验室LabCorp建立了合作伙伴关系。

WHO《泌尿系统及男性生殖器官肿瘤病理学和遗传学》中尿路系统肿瘤组织学分类中膀胱癌的病理类型包括膀胱尿路上皮癌、膀胱鳞状细胞癌、膀胱腺癌。FDA称，膀胱癌是美国第六大常见疾病，每年约有15，000名新诊断患者，但目前的治疗方案有限，因此预后较差。约20％复发性或难治性患者会发现FGFR基因改变。在对87名膀胱癌患者进行的一项小型2期单臂研究显示，该药物的总体缓解率为32.2％，并将肿瘤进展或死亡延迟中位数为5.4个月。来自完整研究的数据显示，12名未接受化疗的患者中位总生存期达到了13.8个月。

Qiagen分子诊断业务领域高级副总裁兼负责人Thierry Bernard表示，“我们对推出新的FGFR检测手段感到非常兴奋，这是**个获得FDA批准用于检测FGFR基因改变以指导任何癌症适应症治疗的伴随诊断试验设备。使用我们的测试可以帮助指导尿路上皮癌的治疗决策，这也将解决患者中未满足的医疗需求，新的thecreencreen FGFR Kit和诊断测试服务将通过QIAGEN的Day-One实验室准备计划提供给广大患者，以加速精准医学创新的可用性。”